科学家研发实验性基因疗法 向一只眼睛注射却改善了两只眼睛的视力

2020年12月11日 15:24 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

科学家希望为视力下降提供更好的治疗方法之一是通过基因疗法,将特定的遗传物质注入眼睛,以解决突变问题。研究人员对一种实验性的基因治疗形式的有效性感到惊讶,这种治疗涉及向一只眼睛注射,但却改善了两只眼睛的视力。

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基因疗法有可能治疗各种健康状况,从癌症,到狗的糖尿病,再到肥胖和受损的脊髓。遗传性视力下降是我们看到的一个令人振奋的进展领域,研究表明基因疗法具有治疗色盲、进行性视网膜疾病和青光眼的潜力,其中一些研究最近获得了FDA的批准。

这项最新的研究是由剑桥大学、匹兹堡大学和巴黎视觉研究所的科学家进行的,主要研究一种叫做Leber遗传性视神经病变(LHON)的遗传性视力丧失形式。这大约影响3万人中的一人,通常发生在20-30岁的年轻人身上,破坏他们的视网膜神经节细胞,进而破坏视神经。一旦病情发作,视力可在数周内恶化到被认为是法定盲人的地步,恢复的病例不到20%。

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大多数患者都患有影响MT-ND4基因的相同突变,因此研究人员希望将这一突变作为目标,以改善LHON患者的治疗效果。他们将其基因疗法作为一项研究的一部分进行试验,该研究涉及37名在此前6至12个月内遭受视力下降的患者。这意味着将一种包装有称为rAAV2/2-ND4的修改过的互补DNA的病毒载体注射到仅一只眼睛后部的玻璃体腔中,另一只眼睛中进行“虚假治疗”。

“我们预计只用基因治疗载体治疗的眼睛的视力会有所改善,”研究作者于伟文博士说。“颇为意外的是,在两年的随访中,试验中78%的患者双眼都按照相同的轨迹得到了改善。”

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为了研究这一意外结果背后的原因,该团队研究了基因疗法在猕猴身上的效果,猕猴的视觉系统与人类相似。这使他们能够分析眼睛不同部位的组织,以了解病毒载体DNA的扩散情况。这提供了 “眼间扩散 ”的证据,病毒载体DNA在未治疗的眼睛的视网膜、视神经和前段中出现。

“作为治疗这些年轻患者的人,我对缺乏有效的治疗方法感到非常沮丧,”来自匹兹堡大学的高级研究员萨赫尔博士说。“这些患者在几周到几个月的时间里迅速失去视力。我们的研究为治疗这种年轻人的致盲性疾病提供了很大的希望。”

该研究发表在《科学转化医学》杂志上。

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