实验性CRISPR疗法在治疗后三年内既安全又有效 成功率接近100%

2022年06月20日 14:20 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

最近在欧洲血液学协会大会上公布的令人难以置信的新数据显示,一种实验性CRISPR基因编辑疗法在治疗后三年内既安全又有效。后续结果来自于使用CRISPR技术治疗两种罕见遗传性血液疾病的时间最长的人体试验之一。

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美国第一个测试CRISPR基因编辑技术的人体试验早在2019年就开始了。该试验侧重于两种罕见的血液疾病:β-地中海贫血症和镰状细胞病。

该治疗方法包括首先从病人的血液中收集干细胞。研究人员使用CRISPR技术进行单一的基因改变,旨在提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平。然后将干细胞重新注入患者体内。最初的结果是非常有希望的。首批接受治疗的两名患者在几个月内基本痊愈,但对长期疗效仍有疑问。

去年的后续公告延续了令人印象深刻的结果,有22名患者接受了治疗,并且都显示出100%的成功率。重要的是,其中7名患者在初始治疗后的12个月内没有出现疗效减弱的情况。

现在,一项新的数据发布,提供了75名接受突破性CRISPR疗法治疗的患者的结果,现在被称为exa-cel(exagamglogene autotemcel)。在这75名接受治疗的患者中,44人患有输血依赖性β地中海贫血(TDT),31人患有严重的镰状细胞病(SCD)。

在44名患有TDT的病人中,除两人外,其余人的疾病基本上都被治愈了,不再需要输血。两名仍然需要输血的TDT患者的输血量分别减少了75%和89%。所有31名SCD患者在长期随访中也都没有疾病症状。

这些数据尚未在同行评议的杂志上发表,也报告了治疗效果没有减弱,最长的随访期在初始治疗后延伸至37个月。

开发该疗法的生物技术公司Vertex的首席医疗官Carmen Bozic说:“这些来自75名患者的有力数据,其中33名患者在输注exa-cel后有一年或更长时间的随访,进一步证明了这种研究性疗法作为输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞疾病患者的一次性功能性治疗的潜力。”

这些3 期试验已经全部注册,是美国最先进的CRISPR试验。研究人员希望通过24个月的随访期来评估每个病人。

美国食品和药物管理局(FDA)已给予exa-cel快速通道的资格。Vertex公司希望在今年年底前将exa-cel提交给FDA进行市场审批。如果它在2023年初获得授权,它将是第一个在美国被批准公开使用的基于CRISPR的基因编辑治疗。

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