突破性DNA工具将或能编辑掉基因疾病

2019年10月22日 10:28 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

据外媒报道,研究人员今天公布的DNA编辑工具有可能“修复”绝大多数已知的遗传疾病。根据今天发表的研究文章显示,“初始编辑”系统可能能够“纠正89%的已知致病人类基因变异”。这意味着大多数可导致遗传疾病的细菌、病毒和其他微生物都有可能被换为对人体无害的替代品。

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据悉,这一研究由麻省理工学院和哈佛大学的一个研究小组共同进行。他们发明了一种新的基因组编辑方法,它既灵活又非常精确。据了解,研究人员研发出了一台使用CRISPR-Cas9融合到工程逆转录酶的机器,其通过一个pegRNA进行编程,这样既可以指定目标位点又可以对需要编辑的地方进行编辑。

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根据最新发表的研究论文显示,研究人员他们在早期测试中取得了相当大的成功--他们在不需要双链断裂或供体DNA模板的情况下就能对人类细胞进行了超175次的编辑,其中包括靶向插入、删除和所有12种类型的点突变。

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他们已经证明了4个人类细胞系和初级有丝分裂后老鼠皮层神经元能以不同的效率支持先导编辑(prime editing)。

这项研究的首席作者Andrew Anzalone说道:“随着这项技术的发展,先导编辑功能的多样性很快就显现出来。我们可以直接将新的基因信息复制到目标位点是一个启示。对此我们真的感到非常兴奋。”

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