CRISPR基因编辑成功修复犬的肌肉萎缩

2018年09月03日 18:09 次阅读 稿源:solidot 条评论

根据发表在《科学》期刊上的一项研究,科学家报告他们成功利用 CRISPR 基因编辑技术修复了四只猎犬的 Duchenne 肌肉萎缩症。这是 CRISPR 首次用于治疗大型动物的肌肉萎缩症。Duchenne 是肌缩蛋白基因突变导致的,该基因编码了正常肌肉功能所需的蛋白质。

患有 Duchenne 肌肉萎缩症的人通常只能依靠轮椅,由于肌肉持续萎缩晚期病人需要依靠呼吸机呼吸,最终他们会发展出心脏和呼吸衰竭。

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